去年11月，位于馬薩諸塞州劍橋的Alnylam制藥公司宣布了其取得的*個重大成果：ELISA試劑盒研究數(shù)據(jù)表明一項(xiàng)基于RNAi的治療方法大大降低了一種罕見神經(jīng)退行性疾病患者體內(nèi)的肝毒性蛋白水平。這打開了生物技術(shù)公司的熱情閘門：今年這些公司籌集了近10億美元用于RNAi藥物開發(fā)，大約150項(xiàng)治療研究正在患者中展開測試。
然而，ELISA試劑盒將脆弱、微小的RNAs導(dǎo)入細(xì)胞被證明是一件困難的事情。*個旨在治療黃斑變性的大型RNAi臨床實(shí)驗(yàn)在2009年宣告終止，隨后的報告稱這種治療實(shí)際有可能致盲。實(shí)驗(yàn)中使用的小RNAs通過一條短于21個堿基的任何RNA都能激活的信號通路觸發(fā)了細(xì)胞死亡。
在這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)宣告失敗之后，ELISA試劑盒RNAi療法開始失寵，但也有一些小公司仍在繼續(xù)從事傳遞系統(tǒng)研究。加拿大Tekmira公司開發(fā)的一個系統(tǒng)利用的是脂質(zhì)納米顆粒。Alnylam制造用于治療罕見疾病轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（transthyretin amyloidosis）的藥物Patisiran，是就將小RNAs包裝到這些納米顆粒中，采用靜脈注射的方式給藥。這種藥物的目的是減少一種突變肝蛋白的產(chǎn)生，這種突變肝蛋白可在血液中循環(huán)，并在其他組織中累積，引起神經(jīng)損傷甚至死亡。